罕見病又被稱為“孤兒病”，長期存在確診難、治療難、用藥難三大難題。因此，“缺醫少藥”成為了目前罕見病患者面臨的普遍狀況，亟需填補罕見病藥物的市場需求空白。
今日，專注于罕見病領域的北?？党砷_始于港交所招股，每股發售股份12.18港幣，一手入場費12303.74港幣，招股期為11月30日至12月3日，今日開始招股。聯席保薦人為Morgan Stanley及Jefferies。招股書顯示，上市前，藥明康德為北?？党勺畲笸獠抗蓶|，持有10.97%股份。
接下來，筆者將從市場環境及公司資質兩方面來仔細探究，身處于罕見病賽道的北?？党墒欠裰档藐P注。
政策支持罕見病藥物研發，一級市場投資熱度持續火熱
從市場來看，罕見病并不罕見，其全球市場規模早已達到千億美元。
據Frost&Sullivan數據預計，罕見病將會影響全球3.5%至5.9%的人口，全球罕見病藥物市場規模也將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復合增長率為11%。
其中，我國罕見病藥物市場預計將由2020年13億美元高速增至2030年259億美元，年復合增長率高達34.5%，遠高于美國及其他地區增速。
圖：全球罕見病藥物市場規模
數據來源：招股書，格隆匯整理
因此在政策上，我國開始逐漸重視罕見病治療領域的發展。為了提高罕見病藥物的研發及臨床研發效率，滿足市場上治療需求的空白，自2018年以來，我國發布多項政策，如《第一批罕見病目錄》、《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》等，大力推動了罕見病藥物研發，使其開始逐步進入高速發展階段。
同時，從患者角度考慮，由于罕見病藥物的定價較高，國家也在積極構建多層次罕見病藥物保障體系，包括各地方醫保，專項救助、醫保、商業保險、患者個人支付等，緩解患者支付壓力。
此外，近兩年機構對于罕見病領域的投資熱度也在不斷上升。例如，2020年7月，瑯鏵醫藥宣布完成8000萬美元A輪融資；同年2月及12月，北?？党上群笸瓿闪?800萬美元的D輪融資及5800萬美元的E輪融資；今年2月，錦籃基因宣布完成近億元天使輪融資。
不難看出，全球罕見病藥物市場規模已達到千億美元，并仍處于持續增長階段，其中，我國市場增速更快。同時，在政策的支持下，我國罕見病藥物的研發開始進入快速發展階段，不少機構也已關注到罕見病領域，市場前景充滿想象。
Hunterase?占據市場先發優勢，其他在研項目進展良好
成立于2012年的北?？党?，一直專注布局于罕見病領域，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應癥來發展其產品管線。
在成立不到10年的時間里，公司通過自主研發及合作的方式，擁有涵蓋13個具有極大市場潛力的產品管線，其中就包括3個已成功上市產品。
圖：北?？党僧a品管線
數據來源：招股書，格隆匯整理
值得一提的是，北?？党梢焉鲜挟a品中，首款商業化罕見病產品Hunterase?（CAN101）是中國第一個且唯一獲得批準上市治療MPS II的ERT藥物。
黏多糖貯積癥II型（MPS II或亨特氏綜合癥）是東亞國家最常見的MPS疾病。據Frost&Sullivan數據顯示，MPS II是由于中樞神經退化及心臟呼吸系統并發癥所引起的，極大概率會在25歲前死亡。然而在國外，患者唯一可使用藥物是由Shire生產的Elaprase?（Idursulfase）。該藥于2006年7月通過FDA批準上市，于2007年8月獲歐盟批準上市。值得一提的是，它是有史以來生產的最昂貴的藥物之一，平均每位患者每年花費56萬余美元。2020年Elaprase的全球銷售額高達6.29億美金。
Hunterase?是公司從國際知名生物醫藥公司GC Pharma授權引進，是目前唯一獲中國批準治療MPS II的ERT藥物，可以有效延緩疾病發展，改善患者的健康狀況。其于2020年9月在我國獲批上市，并且已在全球超10個國家獲得臨床驗證及上市許可。
同時，我國已將MPS II列入國家罕見病目錄，并且北?？党山衲暌簿虷unterase?納入中國國家及省級醫保目錄的事宜向國家醫保目錄發出了申請，其作為中國唯一獲批治療MPS II的ERT藥物，已提前占據了中國市場份額。
此外，公司近兩個月也發布了多項其他在研產品的最新進展：
1. 針對治療膠質母細胞瘤的核心產品CAN008，完成臨床II期首例患者給藥
今年10月，北?？党砂l布公告，宣布針對治療膠質母細胞瘤的CAN008注射液II期臨床研究已于中國大陸完成首例患者給藥。
據Frost&Sullivan數據顯示，目前在現有療法治療下，膠質母細胞瘤患者的中位生存期僅14.6個月，兩年生存率也僅為27%。而在之前的I期臨床試驗中，CAN008已表現出良好的安全性和耐受性。同時值得一提的是，CAN008早已獲得FDA和EMA治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格認證，并且歐洲藥品管理局也已將其納入優先藥物計劃。
因此，此次北?？党蒀AN008的有希望為膠質母細胞瘤患者提供一種新的治療選擇，進一步提高罕見病藥物的可及性。
2. 針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的CAN106注射液正式獲批臨床
CAN106是一種作用于補體系統C5靶點的長效人單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），在2018年被中國列入《第一批罕見病目錄》。
目前全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Soliris(Eculizumab)和Ultomiris(Ravulizumab)，這兩款藥物均由美國公司Alexion開發，并且，據Alexion公司財報2020年Soliris 和Ultomoiris 的銷售額達到52.9億美金；Soliris和Ultomiris可成為銷售總額破10億美元的重磅產品，可見PNH適應癥市場潛力巨大。待CAN106上市后，或為北?？党纱蜷_豐厚的利潤空間。
同年10月，北?？党申P于治療戈謝病的CAN103項目臨床試驗申請（IND）的正式獲批。
值得一提的是，除了小分子和生物藥，北?？党烧诜e極布局下一代基因治療?；蛑委煂δ承┖币娺z傳病，是具有永久治愈可能的潛在療法。北?？党烧谑褂肔ogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體，開發兩種分別用于治療法布雷病和龐貝氏病的基因治療產品。
此外，北?？党膳c研究合作伙伴UMass合作開展贊助研究計劃，以開發神經肌肉疾病的基因治療解決方案，并獨家選擇許可用于開發的資產。公司還在內部開發針對不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平臺，例如針對中樞神經系統(CNS)和肌肉。
3. 與Scriptr Global合作開發神經肌肉疾病基因療法
在基因治療上，今年10月北?？党膳cScriptr Global簽訂合作協議。具體來看，北?？党蓪碛蠸criptr Global的全球獨家授權，使用其Stitchr?平臺（一種專有的核酶介導的RNA組裝技術）進行開發、生產和商業化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產品。
抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包含了Duchenne型肌營養不良（DMD）、Becker型肌營養不良（BMD）及DMD相關性擴張型心肌?。―CM）。
雖然全球已上市多款治療抗肌萎縮蛋白病的藥物，但中國患者仍面臨著無藥可治的情況。因此，此次北?？党膳cScriptr Global合作開發創新基因療法，未來將有可能為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領域帶來變革。
4. 與華盛頓大學醫學院合作研發DMD杜氏肌營養不良癥基因療法
在抗肌萎縮蛋白病中，DMD是最常見的遺傳病之一。今年11月，北?？党舍槍τ诖藢ｉT與華盛頓大學醫學院達成了一項為期兩年的研究贊助協議，希望能找出針對于DMD更佳的基因療法。
目前在DMD的臨床治療中，盡管外顯子跳躍療法已在美國獲批上市，但仍不能滿足當下的臨床需求，而且全球范圍內尚未發現治療這種致命性疾病的最佳基因療法。此次北?？党膳c華盛頓大學醫學院合作研發創新基因療法，若能取得突破性進展，將會為全球的DMD患者帶來全新的治療方法。
小結
總的來說，近幾年來我國對于罕見病“缺醫少藥”的情況逐漸重視了起來，先后發布多項政策支持罕見病藥物的研發，大力支持罕見病市場的發展。因此，目前我國許多公司也開始進軍罕見病領域，一級市場對于罕見病公司的投資熱度也在逐漸上升。
而北?？党缮硖幱谖覈币姴☆I域第一梯隊，不同于大多數創新藥公司，其3款商業化上市產品已在為公司帶來持續增長的收入。據招股書顯示，公司2019年營收為146.9萬元，并于2020年增至1203.2萬元，同比增長719%；2021年上半年達1219.2萬元，同比增長527%。
由此來看，北?？党勺鳛槲覈币姴☆I域的先行者，在政策支持及公司已有商業化產品的基礎下，上市后表現值得關注。
關鍵詞： 罕見病藥物研發“獨角獸” 北?？党?B（1228 HK）今日開
