近日，2021年版國家醫保藥品目錄談判結果出爐，本次調整共計74種藥品新增進入目錄，其中就包括7種罕見病藥物。不難看出，罕見病領域正在逐漸受到國家的關注及重視。
而筆者注意到，一家專注于罕見病領域的公司，北?？党捎诮裉煸诟劢凰鲜?。公司每股定價12.18港元，公開發售超購近1倍，基石投資者為RA Capital、Janus Investors、General Atlantic、Hudson Bay Master Fund Ltd.、藥明生物、瑞華資本及Belinda A. Termeer，并獲國際知名投資機構Morgan Stanley和Jefferies擔任聯席保薦人。不妨來看一下，北?？党捎心男┖诵牡耐顿Y亮點？
罕見病市場一片藍海，差異化布局或為更優選擇
其實，罕見病并不罕見，目前全球范圍內仍有約7000種罕見病缺乏令人滿意的治療方法，其藥物市場規模早已達到千億美元。
據Frost&Sullivan數據顯示，全球罕見病藥物市場規模由2020年1351億美元增至2030年3833億美元，年復合增長率為11%。具體來看，2020年十大暢銷孤兒藥在全球共創造出428億美元的收入，可見全球罕見病藥物實際上擁有著非常廣闊的市場空間。
圖：2020年全球十大暢銷孤兒藥
數據來源：招股書，格隆匯整理
值得注意的是，基于我國龐大的人口基數，罕見病市場增速更是高于全球各地區。Frost&Sullivan預計我國罕見病藥物市場將由2020年13億美元增至2030年259億美元，年復合增長率高達34.5%，呈急劇增長態勢。
因此，為了攻克罕見病這塊“硬骨頭”，我國近幾年也不斷從多方面出臺政策加速罕見病創新藥物審評審批，并積極構建多層次罕見病藥物保障體系。希望向市場推動更多罕見病創新藥物，提升藥物的可及性和患者的可負擔性。
例如，2018年，我國發布《第一版罕見病目錄》，標志著中國罕見病市場轉型的首次亮相；今年10月，CDE發布《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求。
不難看出全球罕見病藥物市場已是千億美元規模，其中我國市場增速更是高于全球各地區，市場前景一片藍海。同時在政策紅利的助力下，我國罕見病藥物的研發將進入高速發展階段。
北?？党烧强吹搅撕币姴∷幬锸袌龅陌l展前景，選擇進行差異化布局，提前搶占罕見病藥物市場先機，成為我國為數不多專注于罕見病藥物研發的生物制藥公司。
罕見病領域先行者，業績保持高速增長態勢
作為我國專注于罕見病的生物醫藥公司，北?？党芍铝τ卺槍ψ畛Ｒ姷暮币姴∫约昂币姷哪[瘤適應癥，進行創新生物科技療法的研究、開發及商業化。
現如今，北?？党蓳碛泻w13個具有極大市場潛力的產品管線，包含3個已上市產品，4個處于臨床階段的候選藥物，1個處于臨床準備階段，2個處于臨床前階段，另外3個基因治療專案處于先導識別階段。
圖：北?？党僧a品管線
數據來源：招股書，格隆匯整理
其中值得一提的是，在北?？党梢勋@批的3款商業化產品中，Hunterase?（CAN101）不僅是公司首款商業化罕見病產品，還是我國首個且唯一一個獲得批準上市治療MPS II（黏多糖貯積癥II型）的ERT藥物。極大的滿足了我國治療需求的缺口，并已在全球超過10個國家獲得臨床驗證及上市許可。
從財務情況來看，得益于公司3款商業化產品，北?？党梢延蟹€定的業績收入。據招股書顯示，北?？党?019年營業收入為150萬元，增至2020年1200萬元，增速高達700%；并且2021年上半年營收就已超過2020年全年，達到1220萬元，保持著高速增長態勢。
圖：北?？党蔂I業收入（萬元）
數據來源：招股書，格隆匯整理
總的來看，北?？党稍诤币姴☆I域已取得了初步成功，Hunterase?作為我國首款且唯一獲得批準上市治療MPS II的ERT藥物，為中國患者帶來了福音，提供了有效的治療方法。這是北?？党稍谥袊晒ι虡I化的第一款罕見病藥物，也是國內首個且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法（Enzyme replacement therapy,ERT），擁有FDA孤兒藥資格認證，且在此前獲得國家藥監局的優先審評資格，填補了我國在MPSⅡ適應癥臨床治療領域的空白。從市場競爭格局來看，由于Hunterase?是目前國內僅有可用的MPS II靶向療法，因此面對逐漸增長的治療市場缺口，Hunterase?在商業化層面擁有獨特的獨占優勢，市場開發潛力較大。2020年MPSII藥物市場達到6.29億美金。
同時，3款已商業化產品為北?？党蓭砹顺掷m不斷的營業收入，進一步支撐著公司在罕見病領域進行創新療法的研發。
各項在研產品進展順利
在商業化產品取得優異成績的同時，北?？党稍诤币姴〖昂币娔[瘤領域中，多項在研生物藥及小分子產品進展也均在穩步推進。
圖：北?？党刹糠衷谘挟a品最新進展
數據來源：公司官網，格隆匯整理
具體來看，公司核心產品CAN008已于今年10月在中國完成了針對治療多形性膠質母細胞瘤臨床II期的首例患者給藥。
在國際上，CAN008早已獲得FDA和EMA治療多形性膠質母細胞瘤的孤兒藥資格認證，歐洲藥品管理局也已將其納入優先藥物計劃。進一步的驗證了CAN008在多形性膠質母細胞瘤治療上的療效及安全性，有望為我國患者帶來一種療效更佳的治療方法。
此外，公司的重磅產品CAN106是一種作用于補體系統C5靶點的長效人單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。該適應癥是一種由于體細胞xp22.1上PIG-A基因突變導致補體系統失調的罕見獲得性造血干細胞克隆性疾病，在2018年被中國列入《第一批罕見病目錄》。
北?？党?B分別于2019年及2020年自WuXi Biologics及Privus獲得開發及商業化該候選藥物的全球權利。根據臨床前數據，CAN106表現出良好的PK╱PD特征及耐受性，顯示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潛力及降低給藥頻率的潛力。公司于2021年2月在新加坡對健康志愿者啟動CAN106的1期臨床試驗，并于2021年7月就在我國進行的PNH 1期研究取得藥監局的IND批準。
目前全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Alexion公司研發的Soliris和Ultomiris兩款藥物，據Alexion財報顯示，2020年兩款藥物的全球銷售額達到52.9億美元，，未來可成為銷售總額破100億美元的重磅產品，可見PNH適應癥市場潛力巨大。。因此，若CAN106上市后，有望為北?？党蓭硇乱惠喌臉I績增長。
同年10月，CAN103用于治療戈謝病的I期臨床試驗申請正式獲批。
強強聯手，合作研發下一代基因療法
值得注意的是，由于約80%的罕見病是因遺傳病引起，而基因治療具有根治疾病的潛力并適用于多種適應癥，是一種一次性治療。因此，北?？党沙嗽谛》肿蛹吧锼庮I域中擁有多款在研產品，同時也在積極布局下一代基因治療。
北?？党蓱{借其出色的全球合作和研發能力，目前已于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞大學、LogicBio、華盛頓大學醫學院等國內外多家知名生物制藥公司及醫學院合作，針對罕見病領域進行創新療法的研發。
圖：北?？党苫虔煼ㄗ钚逻M展
數據來源：公司官網，格隆匯整理
今年10月，北?？党膳cScriptr Global簽訂合作協議，獲得其Stitchr?平臺的全球獨家授權，并合作進行開發、生產和商業化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產品。
雖然全球已上市多款治療抗肌萎縮蛋白病的藥物，但中國暫無一種產品獲批上市，治療需求仍未被滿足?？辜∥s蛋白病作為一種X伴性遺傳性肌肉病，具體包含了Duchenne型肌營養不良、Becker型肌營養不良及DMD相關性擴張型心肌病。
而其中，Duchenne型肌營養不良癥是最常見的遺傳性神經肌肉疾病。因此今年11月，北?？党捎謱ｉT針對于Duchenne型肌營養不良癥，與華盛頓大學醫學院達成了一項為期兩年的研究贊助協議，希望能找出針對于此療效更好的基因療法。
據北?？党蓜撌既?、董事長兼首席執行官薛群博士表示，雖然目前用于治療Duchenne型肌營養不良癥的外顯子跳躍療法已在美國獲批上市，但仍不能滿足當下的臨床需求。全球范圍內也還沒有一種能夠治療這種致命性疾病的最佳基因療法。
因而，此次北?？党膳cScriptr Global以及華盛頓大學醫學院合作開發創新基因療法，有望為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領域帶來變革，并且為Duchenne型肌營養不良癥患者帶來更為有效的治療方法。
此外，今年4月，北?？党膳cLogicBio Therapeutics合作，獲得使用首個產于LogicBio sAAVy技術平臺的腺相關病毒（AAV）sL65衣殼，進行法布雷病、龐貝氏病及其它兩個適應癥基因療法候選藥物的研發、生產及商業化的全球授權。有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，帶來更高的產量，進一步補充了北?？党稍诨虔煼ㄖ械膽鹇圆季?。
同時，北?？党蛇€獲得了LB-001在大中華地區（包含中國大陸、中國臺灣、中國香港和中國澳門）獨家授權的選擇權，主要用于治療甲基丙二酸血癥。
公司亦與研究合作伙伴UMass合作開展贊助研究計劃，以開發神經肌肉疾病的基因治療解決方案，并獨家選擇許可用于開發的資產。此外，公司正在內部開發針對不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平臺，例如中樞神經系統(CNS)及肌肉。
小結
隨著我國逐漸開始重視起罕見病患者缺醫少藥的情況，多項政策的出臺不斷推動著我國罕見病藥物的研發，逐步進入加速發展階段。
而北?？党商崆疤剿鞯轿覈形幢话l掘的罕見病領域，成為我國少數專注于布局罕見病領域的生物制藥公司。目前已成功擁有3款商業化上市產品，實力強勁，提前搶占罕見病藥物市場份額。
不僅如此，北?？党啥囗椩谘挟a品進展順利，同時也于國際多家生物制藥公司合作，進行新一代基因療法的研發與創新。今日，北?？党身樌诟劢凰鲜?，相信其未來的表現值得投資者關注與期待。
關鍵詞： 專注研發罕見病創新療法 北?？党?B（1228 HK）今日上市！
